罕见病新药！辉瑞「氯苯唑酸软胶囊」在中国获批
作者： 医药魔方
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10月9日，辉瑞在中国提交的氯苯唑酸软胶囊上市申请获国家药监局批准上市，用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关的住院治疗。
ATTR-CM是一种罕见的致死性疾病，由一种转运蛋白，转甲状腺素蛋白不稳定引起的。转甲状腺素蛋白由4个相同的部分（四聚体）组成。当不稳定的转甲状腺素蛋白四聚物解离，就会导致错误折叠的蛋白形成淀粉样纤维沉积于心脏，从而使心肌变得僵硬，最终导致心力衰竭。
2019年5月， 辉瑞Vyndaqel（氯苯唑酸葡甲胺，tafamidis meglumine）和Vyndamax（氯苯唑酸）获FDA批准上市，这是转甲状腺素蛋白稳定剂氯苯唑酸的2种口服制剂，能够选择性地与转甲状腺素蛋白结合，稳定转甲状腺素蛋白的四聚体。2020年2月5日，辉瑞氯苯唑酸葡胺软胶囊（维达全，Vyndaqel）已率先获得NMPA批准上市，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状性成人患者，以延缓其周围神经功能损害。
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