2021年4月10日，以线上虚拟会议的形式举行的美国虚拟癌症研究协会（2021 AACR）年会上公布了一项关键的II期FOENIX-CCA2试验，评估了Futibatinib（TAS-120）在具有FGFR2融合/重排的肝内胆管癌（iCCA）患者中的疗效、安全性和生活质量（QoL）数据。

此前，于2021年4月5日，美国FDA已授予Futibatinib突破性药物资格（BTD），用于治疗携带FGFR2基因重排（包括基因融合）、先前接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）患者。在2018年，FDA还授予了futibatinib治疗CCA的孤儿药资格（ODD）。

FGFR2融合发生在10%-20%的肝内胆管癌患者中。发生这些改变的患者5年生存率为24%。

Futibatinib是一种口服生物利用度高、选择性强、不可逆的 FGFR 抑制剂，可解决FGFR靶向耐药问题。在一项I期研究中，Futibatinib已在多种肿瘤类型中显示出活性。

通用名：Futibatinib

代号：TAS-120

靶点：FGFR

临床数据

该研究，纳入了103例不可切除/转移性的肝内胆管癌患者，且在≥1次治疗后疾病进展。入组患者接受服用Futibatinib治疗，剂量为20 mg，每日一次。

入组患者的人群特征包括：56%的患者为女性，53%的患者之前接受过2次以上的治疗。78%的患者存在FGFR2融合（23%的患者存在FGFR2-BICC1融合），22%的患者存在FGFR2重排。

研究的主要终点是根据RECIST v1.1由独立中心评审的客观缓解率（ORR），目标ORR：20%。次要终点包括反应持续时间（DOR）、疾病控制率（DCR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、安全性和患者报告结果（PROs）。

患者报告结果（PRO）是指直接来自患者、未经医生或其他人员解释或干涉的有关其健康状况和治疗效果的报告，区别于来自他人的报告，如医生报告结局、护士报告结局等。

在数据截止日期（2020年10月1日）时，72例患者（70%）停止了治疗。该研究达到了其主要终点，确认ORR为41.7%（43/103）。

次要终点结果：中位DOR为9.7个月，72%的患者持续反应时间≥6个月；DCR为82.5%；中位PFS为9.0个月；中位OS为21.7个月，12个月的OS率为72%。

此外，在肝内胆管癌患者的人口统计学亚组中，ORR一致（≥65岁：65.2％；之前接受过2次以上的治疗：38.7％）。

在探索性生物标志物分析中，FGFR2融合）（43.8%）和其他FGFR2重排患者（34.8%）以及BICC1融合患者（41.7%）和非BICC1融合患者（44.6%）的ORR一致。值得注意的是，在同时发生TP53突变的患者中，ORR无明显差异（ORR为38.5%）。

不良反应

常见的与治疗相关不良反应是高磷血症（85%）、脱发（33%）和口干（30%）。最常见的3级不良反应是高磷血症（30%），通过适当的管理即可解决。8%的患者报告视网膜疾病（均为1-2级）。

结论

在存在FGFR2融合/重排的肝内胆管癌患者中，不论基线特征、分子改变或突变，Futibatinib都能产生高效、持久的客观反应，且安全性是可控的！

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