7月19日至21日，由医麦客主办的2020 BPIT生物药创新技术大会在南京举行，近百位国内生物创新药的专业人士、数百家领先的生物制药企业、逾千位医药领域的行业精英参与盛会。

博雅辑因首席技术官袁鹏飞博士也应邀出席，发表演讲并参与圆桌讨论。

会上，通过“LEAPER：基于核酸实现RNA单碱基编辑及其在疾病治疗领域内的应用”主题演讲，袁博士向现场听众介绍了我们拥有自主知识产权的新型RNA单碱基编辑技术LEAPER及其在疾病治疗领域的应用。

袁博士首先介绍了DNA碱基编辑和RNA碱基编辑的区别。DNA碱基编辑和RNA碱基编辑拥有不同的技术特征，DNA编辑是对遗传信息永久性的改变，RNA碱基编辑是可逆的，且编辑效果与剂量有关。基于此，这两类编辑技术可以在不同的场景产生不同的应用，从科学原理上讲，由于其瞬时性修改特性，RNA碱基编辑针对癌症、疼痛、高血压、代谢疾病、炎症等疾病有望带来更多解决方案。

具体到LEAPER技术，是利用内源性ADAR对RNA进行程序化编辑（ADAR是Adenosine Deaminase Acting on RNA的缩写，即RNA腺苷脱氨酶。通俗来说，该技术利用细胞中的自然机制，只需转入一条特殊设计的“向导”RNA，就能够通过招募细胞内源的蛋白对目标RNA上特定的腺苷酸产生高效精准的编辑，并不需要引入任何外源效应蛋白。在2019年发表的3篇关于RNA编辑的文章中，LEAPER技术采取了与另外两篇文献报告的技术完全不同的策略，具有清晰、独立的知识产权。

袁博士通过科学原理和实验数据，介绍了LEAPER技术的优势特点。该技术相对便捷、高效、安全，适合用来做体内治疗，在未来疾病治疗及科学研究中发挥重要作用。

而谈到LEAPER技术的具体应用，袁博士分享了针对黏多糖贮积症I型最严重亚型Hurler综合征的研究。该项目今年5月在第23届美国基因与细胞疗法协会（ASGCT）年会上也通过口头报告的形式发布了数据。

黏多糖贮积症I型是一种罕见的、可致命的溶酶体贮积病，目前，尚没有能够治愈黏多糖贮积症I型的方法，当前的主要疗法为骨髓移植和酶替代疗法。袁博士介绍到，超过40%的Hurler综合征患者是由IDUA基因中W402X突变（c1205 G ->A位点突变）导致。通过LEAPER技术，可以对IDUA信使RNA序列中第402密码子进行精准的、针对特定序列的腺苷A→肌苷I转换，从而生成野生型IDUA基因的信使RNA和蛋白质。研究数据显示，LEAPER技术在来自黏多糖贮积症I型患者的原代细胞中实现了显著、长效的IDUA酶活性。

当天，袁博士还参与了以“基因编辑与递送技术，临床摸索前进：如何确保基因编辑技术的准确性与安全性”为主题的圆桌论坛，与业界同仁、学者共同讨论，并分享了公司在基因编辑技术生产工艺、质量控制等方面的经验。

本文现场照片经医麦客传媒授权使用